Genetische knip- en plaktool geneest mutatieziektes
Het gebruik van een genetische knip-en plaktool om ziekten te verhelpen heeft zo zijn uitdagingen. Onder andere ziekten zoals die van Huntington zijn moeilijk te behandelen omwille van de vele mutaties die zich voordoen. De reeds bestaande aanpak waarbij een stukje genoom wordt vervangen, kan heel wat schade toebrengen aan de genoomsequentie in kwestie.
Wetenschappers van het Salk-instituut menen nu dat ze een tool hebben gecreëerd die edits kan uitvoeren, zelfs wanneer bepaalde cellen aan het muteren zijn. SATI (Single Homology Arm Donor mediated intro-targeting Integration) stoelt op HITI, een variant van de befaamde CRISPR-cas9-techniek. HITI maakt komaf met mutaties door de foutieve DNA-sequentie te vervangen door een gezonde sequentie.
Terwijl het DNA zichzelf herstelt, integreert het normale gen weer in de genoomsequentie. Het elimineert dus de schade van de mutatie zonder onnodige risico’s te nemen. Muizen die werden behandeld met de techniek leefden zo’n 45 procent langer. In mensenjaren komt dat neer op een tiental jaren die je langer zou kunnen leven.
Toch is er nog veel werk aan de winkel, al is de ontwikkeling al een grote stap vooruit.
